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第75章 厦门医学院论公平:转阅三〇

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通过这些机构,产业代表以及该领域的其他专家正在指导公共资金向RM产品和技术的商业化投资。为了吸引大型制药公司、风险投资公司和其他投资者的投资,正在设法使有前景的产品减少风险和财务损失。实际上,公共资源正在被用来生产私人资产和商品。也可预料这些产品中许多最终将为诸如英国国家医疗服务体系(NationalHealthService,NHS)的公共医疗系统认购,而其价格可能相当高,以便补偿细胞或基因疗法制造过程的高成本。那么,纳税人将部分支付开发治疗费用,他们将集体担负这些疗法的开发。

从平等论的角度来看,这种分配公共资金的安排似乎是不公正的。纳税人承担商业失败的经济风险,但不能直接从产品的商业成功中获得经济受益。直接的经济回报将在产业和投资者之间分享。因此,创新加速机构正在巩固一个潜在受益和机会分配不平等的体系。平等论者可能会指出,这种公共资金应更好地用于社会服务,从而为那些不应处于不利地位(患慢性病或残疾)的人提供正常份额的社会受益。

然而,我们所看到的是,对创新加速机构的辩护往往反映了对分配公正的一种未被认可的效用论观点。在英国,CGTC的建立被认为是创造健康和财富的产业的最快捷方式[10]。换句话说,它被定位为使现有公共资金价值最大化的手段,同时也是使英国强大的生物医学科学基础最大化的途径。这个价值包括如提供新的治疗方法、增加高薪工作机会,以及国家财富和繁荣全面增长等这些受益。

2.2有条件批准和风险分担:支付预测疗效

治理改革一直是RM领域内正在进行讨论的主题[11-14]。评论者认为,现有的管理和HTA框架,是管理基于药物和设备的治疗方法,不适应RM的产品和技术,因此为临床引入新疗法设置了巨大障碍[15]。具体来说,令人担忧的是,这些治理机制,包括先进疗法医用产品(advancedtherapymedicinalproduct,ATMP)框架需要一个证据资料,这对于那些非常新颖的产品和技术的生产来说过于繁琐[16]。因此,很多急需的投资被引到了别处。作为回应,已经建立了有条件临时上市许可计划,风险分担偿还安排已经启动或正在考虑之中,如欧洲药品管理局的优先药物计划。前者如日本的条件性授权计划,允许RM产品在安全性展示之后以及当虽尚未显示但疗效可以预测时,在临床试验过程的早期临时投放市场。风险分担计划是一种提供治疗的费用分摊到两方或更多方的安排。这意味着一方不必为有前景但不确定的治疗承担全部财务风险。

鉴于这些计划涉及不同群体之间的风险和潜在受益重组,因此分配公正在这里非常重要。目前有几个国家的卫生专员只为公司治疗临床上具有重大意义的患者报销治疗费用。例如,在意大利,葛兰素史克公司只能报销使用基因治疗产品Stremvelis治愈腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷病患者(每位患者66.5万美元)的费用[17]。在这样的计划中,经济拮据的医疗卫生系统可免遭额外的财务风险,但要求公司不夸大其产品的临床潜力。从平等论的角度来看,这种风险分担安排明显比其他提议的方案更为可取。另一种方案是患者自己支付治疗费用的一部分,特别是在使用有条件批准期间的疗法时。这种安排目前在日本也存在。2013年的《再生医学促进法案》带来了包括暂时批准治疗性细胞产品在内的监管改革。因此,治疗可以在其功效证明之前提供给患者[18]。根据目前的偿付安排,这些尚未被视为有效治疗的费用的70%由国家医疗保险承保,30%由患者承担,低收入的公民因此无法接受高成本的治疗[19]。经济障碍阻止低收入的公民获得有潜在革命性的治疗,在平等论的进路内是不能得到辩护的。此外,该系统也被批评为“基本上……要求病人支付作为医学试验受试者的特权服务”[20]。

其次,效用论逻辑似乎是这些倡议的基础。对于日本而言,《再生医学促进法》试图巩固山中伸弥的开创性工作,并将自己标榜为诱导多能干细胞(inducedpluripotentstemcells,iPSC)技术的世界领先者。因此,细胞疗法的有条件批准被认为是通过吸引投资来促进该领域创新的一种便捷手段。正如建立创新加速机构所依据的效用论逻辑一样,“价值”本质上包含一种承诺(根据预测,新疗法有效,但这还只是研究人员和公司给患者的承诺,因为其疗效尚待证明),与临床和经济利益以及国家威望都有关系。

2.3HTA中基于价值的定价

对英国支持新兴RM行业的能力的几份报告已明确指出,英国为健康和医疗提供国家级建议的国家卫生与临床优化研究所(NationalInstituteforHealthandCareExcellence,NICE)对资源分配基于生命质量年的方法是一项挑战。许多RM将针对未满足临床需要且对国家社会经济疾病负担很重的疾病——不仅仅针对患病个体,还针对职业、家庭乃至更广泛的社会。然而,一些治疗也会有高昂的前期费用。有人认为,基于QALY的方法将无法充分解释疾病的负担,并会产生不公平,也不利于这些高成本治疗。人们认为,基于价值的定价(value-basedpricing,VBP)方法是更合适的选择。QALY方法的应用过于狭窄。例如,它不能包括干预对照顾者、其他社会服务和就业参与的影响。基于QALY的方法是将效用论进路用于分配公正的有缺陷的方法。在一个阶段,NICE有望正式采用VBP方法,但经过一番辩论之后,它同时保留了基于QALY的方法。

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